勃林格殷格翰在研免疫新药spesolimab上市申请纳入优先审评

3月9日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式授予勃林格殷格翰同类首创在研免疫新药spesolimab（企业自拟通用名：司柏索利单抗注射液）优先审评审批资格，拟定适应症为用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)发作。

优先审评是国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)为鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，加快创新药品审评速度而设置。2021年6月CDE已授予spesolimab突破性治疗药物认定，此次被纳入优先审评将进一步推动该在研产品在中国获批的步伐，尽早为中国GPP患者提供这一突破性的创新药物。

不同于斑块型银屑病，GPP是一种罕见却较为严重的皮肤疾病。据统计，在中国每100,000人中仅有1~2人患GPP[1]。该病急性发作时，患者的皮肤会变红，并在身体各区域爆发出许多无菌性的脓疱，出现发热、寒战和皮肤疼痛性病变的症状，严重时会引起器官衰竭和感染性并发症，甚至危及生命。GPP急性发作时，不仅严重程度无法预测，其发作的时间同样难以捉摸。该疾病可能随时发作，持续数周，并需要数月才能痊愈，许多患者甚至在两次急性发作之间持续出现症状。由于目前尚不清楚GPP的确切病因，全球范围内也缺乏公认的诊疗标准，现有的诊疗方案极为有限，患者的诊疗困境亟待突破。

近些年来，有研究发现脓疱型银屑病与白细胞介素-36（IL-36）通路相关。Spesolimab是首款IL-36R单克隆抗体，可阻断白细胞介素-36受体(IL-36R)的作用，是同类首个在研的治疗手段。白细胞介素-36受体是免疫系统内的一种信号通路，可在包括GPP在内的许多炎症性疾病中发挥作用。Spesolimab全球关键性II期临床研究关键结果显示：54%的患者经spesolimab治疗1周可达到皮肤无可见脓疱；43%的患者经spesolimab治疗1周可达到皮肤症状清除或接近清除。同时在为期12周的研究期间，spesolimab的常见的不良事件主要是发热和轻至中度感染，其安全性数据是可以接受的。

关于spesolimab

Spesolimab 是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素 -36 受体 (IL-36R) 的激活。IL-36通路 是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身免疫性疾病的病因有关。[2 3]Spesolimab是首个专门靶向 IL-36 通路治疗GPP急性发作的在研疗法。2021年10月，勃林格殷格翰已在中国与全球同步递交了spesolimab的上市申请，用于治疗GPP的发作。目前，spesolimab还在被开发用于预防GPP急性发作以及治疗其他嗜中性粒细胞性皮肤病，如掌跖脓疱病 (PPP) 和化脓性汗腺炎 (HS)。[4 5]

参考文献：

[1]《我国泛发性脓疱型银屑病的患病率和疾病负担调查：一项基于全国2012-2016年城镇医疗保险数据的估算》，中华医学会第二十七次全国皮肤性病学学术年会，2021年6月

[2] Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in Plaque Psoriasis and Pustular Psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.

[3] Bachelez H, et al. Inhibition of the Interleukin-36 Pathway for the Treatment of Generalized Pustular Psoriasis. N Engl J Med. 2019; 380:981-983.

[4] ClinicalTrials.gov. A Study to Test Whether Spesolimab Helps People With a Skin Disease Called Hidradenitis Suppurativa. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762277. Accessed September 2021.

[5] ClinicalTrials.gov. A Study to Test Long-term Treatment With Spesolimab in People With Palmoplantar Pustulosis (PPP) Who Took Part in Previous Studies With Spesolimab. Available at https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04493424. Accessed: September 2021.

（原文有删减）